近日刊登在医学期刊《柳叶刀》上的一篇论文称，我国复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队研发的基因治疗药物，可恢复遗传性耳聋患者的听力和言语。目前他们最长的患者随访时间已达1年以上，患儿已经能够进行日常对话。

这是该领域内病例数最多、随访时间最长的临床试验。该研究也是目前利用基因治疗药物恢复先天性耳聋的全球首次重大突破。

据了解，我国每年新生约3万聋儿60%与遗传基因缺陷相关，目前临床上尚无任何治疗药物。其中，OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一。在我国婴幼儿听神经病人群中，因OTOF基因突变致聋的发病率高达41%。

在这项临床试验研究之前，患者通常只能借助于人工耳蜗或助听器，而耳蜗听到的声音其实和真实的声音不一样。现在经过基因疗法治疗后，这些孩子听到的声音将和正常人一样。